Új gyógyszer került jóváhagyásra a Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére - WEBBeteg


Az Európai Bizottság zöld utat adott egy új gyógyszer, a givinostat forgalmazásának, de csak feltételes engedély mellett. Ez a készítmény a 6 éves és annál idősebb, még mozgásra képes betegek számára nyújthat segítséget, különösen gyulladáscsökkentő kezelésekkel, például kortikoszteroidokkal kombinálva. A givinostat egy innovatív hiszton-deacetiláz (HDAC) gátló, amely új lehetőségeket nyithat meg a kezelés terén.

A Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) egy különleges és ritka neuromuszkuláris betegség, amely fokozatosan rontja az izomfunkciót. E betegség hátterében a DMD gén mutációi állnak, amelyek megakadályozzák a normális izomfejlődést és működést.

"Az Európában DMD-vel élő emberek régóta vártak új terápiás lehetőségekre, amelyek megváltoztathatják ennek a pusztító betegségnek a lefolyását. Eddig korlátozott számú jóváhagyott kezelés állt rendelkezésre, amely a DMD alapvető patológiáját kezeli. A gyógyszer jóváhagyásával ez megváltozik: lassítja a betegség progresszióját és megőrzi az izomfunkciót - a génmutációtól függetlenül - a betegség mechanizmusainak célzásával" - mondta Paolo Bettica, MD, PhD, az Italfarmaco Group orvosi igazgatója.

"Ez a fontos mérföldkő lehetőséget teremt arra, hogy a DMD-vel élő betegek széles köre hozzájusson egy innovatív kezeléshez. Számunkra, az Italfarmacónál, ez az eredmény megerősíti elkötelezettségünket, hogy olyan terápiákat fejlesszünk, amelyek valódi változást hozhatnak az emberek mindennapi életében" - nyilatkozta Dr. Francesco De Santis, az Italfarmaco Holding elnöke és az Italfarmaco Group igazgatótanácsának vezetője.

A jóváhagyás az EPIDYS 3. fázisú vizsgálatának kedvező eredményein alapul, amely egy multicentrikus, véletlenszerűsített, kettős vak, placebokontrollos kutatás volt (NCT02851797). Az EPIDYS vizsgálat keretében összesen 179, hat éves vagy annál idősebb, járóképes fiú részesült napi kétszeri kezelésben, amely vagy gyógyszert, vagy placebót tartalmazott, kortikoszteroid terápia mellett. A vizsgálat elérte elsődleges célkitűzését, és statisztikailag szignifikáns, valamint klinikailag releváns eltérést mutatott a négy lépcsős mászási értékeléshez szükséges idő tekintetében.

A givinostat ígéretes eredményeket mutatott a legfontosabb másodlagos végpontok terén is, többek között a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) teszt és a zsírinfiltráció mágneses rezonancia képalkotással történő vizsgálata során. Különösen figyelemre méltó, hogy az új kezelési módszer 40%-kal kevesebb csökkenést eredményezett az NSAA elemeinek összesített veszteségében, ami arra utal, hogy a gyógyszer képes lehet a betegség előrehaladásának késleltetésére az érintett pácienseknél. A kezelés során észlelt mellékhatások többsége enyhe vagy mérsékelt fokú volt.

A vizsgálat eredményeit 2024 márciusában publikálták a The Lancet Neurology folyóiratban. A folyamatban lévő EPIDYS kiterjesztési vizsgálat hosszú távú adatait természetes kórtörténeti kohorszokkal hasonlították össze hajlamossági pontszám illesztéssel, amely kimutatta, hogy a járóképesség elvesztésének medián életkora 18,1 év volt a givinostattal kezelt csoportban, szemben a kontrollcsoport 15,2 évével.

Az EU-n kívüli területeken a gyógyszer 2024 márciusában elnyerte az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalának (FDA) jóváhagyását, amely lehetővé teszi a 6 évesnél idősebb DMD betegek kezelését. Az Egyesült Királyságban a gyógyszer szintén zöld lámpát kapott a Gyógyszerek és Egészségügyi Termékek Szabályozó Ügynökségétől (MHRA) a 6 éves vagy idősebb, járóképes páciensek számára, míg a nem járóképes betegek számára feltételes forgalomba hozatali engedélyt biztosítottak. Az uniós jóváhagyás a 27 EU-tagállamra, valamint Izlandra, Liechtensteinre és Norvégiára is kiterjed.

Related posts